Approvata la prima terapia genica negli USA

Il 30 agosto 2017 è una data che entra di diritto nella storia della medicina: è stata approvata negli Stati Uniti la prima terapia genica, sviluppata dall’industria farmaceutica Novartis e che consiste nella modifica genetica delle cellule T di un paziente affetto da leucemia linfoblastica acuta a cellule B (LLA-B).

Le cellule T, o linfociti T, appartengono alla classe dei leucociti (globuli bianchi) e sono fondamentali per la salute del nostro sistemo immunitario. In particolare il loro ruolo è di difesa dagli agenti patogeni intracellulari, come alcuni batteri e soprattutto i virus, oltre che a colpire “corpi estranei” (come gli organi trapiantati) e le cellule tumorali.

L’idea di base è proprio quella di sfruttare la capacità delle cellule T di colpire le cellule tumorali. Una volta estratte dal sangue del paziente, queste vengono modificate aggiungendo un gene per una proteina chiamata chimeric antigen receptor, o CAR. La presenza di questa proteina permette alle cellule T di riconoscere le cellule malate e attaccarle, salvaguardando invece quelle sane.

Il farmaco, chiamato Kymriah, è indicato per bambini e ragazzi fino ai 25 anni di età che soffrono di LLA-B -una rara forma di leucemia, principalmente pediatrica che colpisce più di 3000 persone ogni anno negli USA – e che non rispondono alle terapie classiche.

Purtroppo questa terapia presenta anche numerosi svantaggi. Accanto ai prevedibili effetti collaterali (parliamo sempre di una terapia molto aggressiva) il problema principale è il costo elevato e la disponibilità non sempre garantita della cura, dovuto al fatto che si tratta di una procedura personalizzata, che richiede di estrarre le cellule del paziente, purificarle, inviarle al centro che si occupa della modifica genetica e solo dopo reinfonderle nel paziente. I primi dati parlano di circa 475.000 $, non certo una spesa trascurabile, sebbene nei trial clinici si sia avuta una completa remissione del tumore nell’83% dei pazienti.

Altre terapie genetiche sono già state applicate in Cina, ma questa è la prima volta che la ben più dura FDA autorizza la messa in commercio di un trattamento simile. Nel frattempo gli scienziati sono già al lavoro per estendere la cura anche ai linfomi e altre teorie geniche per tumori solidi e per alcune forme di cecità ereditaria sono in via di sviluppo.

Riferimenti

Comunicato della FDA

News sulla rivista Science

Informazioni su Giuseppe Alonci 72 Articoli
Chimico e appassionato di divulgazione scientifica. Sono un dottorando all'Università di Strasburgo, dove mi occupo di chimica dei materiali applicati alla biomedicina. Scrivo articoli divulgativi per diverse realtà web e gestisco il canale youtube "La Chimica per Tutti".